تطوير علاج لمرض وراثي يصيب الأطفال باستخدام أغنام معدلة وراثياً

أعلن باحثون عن استخدام قطيع من الأغنام المعدلة وراثياً لتحديد علاج واعد لمرض “باتت” وهو مرض دماغي وراثي مميت يصيب الأطفال، وفقاً لوسائل إعلام.

وقال علماء من بريطانيا والولايات المتحدة، إن عملهم يمكن أن يؤدي إلى تطوير عقاقير للتخفيف من مرض باتن، وهو مرض وراثي نادر.

ويتسبب مرض “باتن” في اضطرابات على مستوى الجهاز العصبي وتدهور متواصل لأجهزة جسم المريض، تؤدي به في النهاية إلى العمى وفقدان النطق والشلل، ومن ثم الموت المبكر.

وقال البروفيسور توم ويشارت، المشارك في الدراسة: “لا يمكنك الانتقال مباشرة من تجارب الفئران إلى البشر، من المهم وجود نموذج وسيط أكبر”.

وأضاف “ويشارت”: “لقد اكتسبنا رؤى هائلة من شأنها أن تساعد في تطوير علاجات للأطفال يوماً ما”.

وكشفت الأبحاث التي أجريت على الفئران أن حقن الإنزيم المفقود في الدماغ أدى إلى تحسينات ملحوظة، في حين رأى علماء أن القفز مباشرة إلى التجارب على البشر لم يكن عملياً أو آمناً.

يذكر أن مرض باتن المعروف باسم CLN1 يصيب في المملكة المتحدة ما بين 100 و150 من الأطفال والشباب، وهو موروث من أبوين بلا أعراض يحمل كل منهما طفرة جينية متنحية نادرة.

تلفزيون الخبر